個別患者應用藥物後發生的再生障礙性貧血與藥物劑量關系不大，是由於藥物誘發機體免疫反應而導致的持續性再生障礙性貧血。這類藥物種類繁多，常見的有氯霉素、有機砷、磺胺類有、甲砜霉素、保泰松、氨基比林等。
一些藥物毒性作用較強，應用達到一定劑量時就會導致骨髓造血受到抑制，常見藥物包括各種抗腫瘤藥物，如阿糖胞苷、甲氨蝶呤等主要作用於容易分裂的較成熟的多功能干細胞，發生全血細胞減少。大部分藥物引起的再生障礙性貧血是可逆的，骨髓內仍保留一定量的造血干細胞，在停用藥物後干細胞逐漸還可以分裂造血，外周血象會逐漸恢復正常。但如果藥物用量過大、應用時間過長、機體對於藥物過於敏感，就會造成骨髓損害嚴重，即使停用藥物，骨髓抑制也難以恢復而長期處於造血異常狀態。
