目前醫學上對於該病病因尚無一個比較科學的結論，從臨床上諸多患者的發病規律上來看多與以下幾種有關。
1、化學因素，經常接觸化學物品易誘發再生障礙性貧血，常見引發此病的藥和有氯（合）霉素、解熱鎮痛劑及磺胺類藥物、四環素類、抗腫瘤藥物、抗結核藥（如異煙肼）、吸蟲藥、抗甲狀腺藥（如他巴唑、甲基硫脲嘧啶）等。 2、物理因素，也就是指長期接受輻射量較高的環境而致病，過於頻繁的接受放射線治療或診斷性照射，患再障的危險度為對照組的10倍。 3、生物因素，主要表現是病毒感染，臨床上把肝炎病毒作為誘發再生障礙性貧血的發病機理，是由於肝炎病毒對骨髓造血干細胞直接毒害作用的結果；從胚胎發生學角度看，肝與骨髓均屬於單核-巨噬細胞系統，此種抑制因子與肝-骨髓可能有交叉作用。
4、其他不明因素，如患者本身伴有其他疾病，如慢性腎功能衰竭、慢性貧血等疾病，這些都會誘發再障，部分陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）也可轉化為再障，關於發病機理，至今尚無滿意的解釋，一般形角地歸納為種子（造血干細胞）、土壤（造血微環境）和蟲子（免疫異常）三者的相互影響。
最後，專家表示，對於不同再生障礙性貧血病情來說，其發病症狀也各異，所以結合發病原因，對症采取療法才是治愈的關鍵，雖然目前治療再生障礙性貧血的方法有很多種，但不是每一種療法都適合不同病情的患者，科學系統的治療才能起到較好的效果。
