主要的臨床表現為進行性貧血，出血及感染，其輕重與血細胞減少的程度及發展的速度有關。
對於再生障礙性貧血主要依靠藥物治療，促進造血功能恢復的藥物，還要根據病情應用免疫抑制劑等，必要時輸血液成分，應用抗生素，少數患者可做骨髓移植。現代研究發現，許多補腎填精、益髓生血、健脾益氣和清熱解毒的中藥，具有刺激骨髓造血干細胞增生、改善骨髓造血微環境和調節免疫功能的作用。中西醫結合的方法可達到內治法與外治法並用，相互配合，協同作用，從而達到托毒透邪、填精益髓的功效，使骨髓造血功能恢復。
再障患者停藥後會復發嗎？再障患者血紅蛋白恢復後，白細胞、血小板恢復一般需要3-12個月，個別患者的血小板恢復時間較長。白細胞、血小板未恢復正常不能停藥，停藥過早易復發。白細胞、血小板恢復後一般需要鞏固治療1-2年，一些患者單用中成藥鞏固治療，逐漸減藥停藥。
再障患者停藥後會復發嗎？再障患者治療血象恢復後應復查骨髓，骨髓造血功能基本回復後才可逐漸減藥，鞏固治療1-2年可停藥，但要避免感染發熱（出現此症狀要及時到醫院，在醫生的指導下用藥，要告訴醫生以前的病史）、過度勞累及易引起病情復發的其他因素。再障經中西醫結合治療恢復的患者一般不易出現病情反復現象。
